化学通报

作者：陈怡庆,曹中艳,徐元清,王玉霞

关键词：三氧化二砷,急性早幼粒细胞白血病,药物开发,靶向治疗,以毒攻毒,

三氧化二砷（As2O3，砒霜）从传统毒物到现代靶向药物的转化，是药物化学史上的经典案例。20世纪70年代，中国科学家张亭栋等人运用成分分离与循证医学方法，从民间复方中锁定并验证了三氧化二砷对急性早幼粒细胞白血病（APL）的单一疗效。后续机制研究表明，三氧化二砷能靶向诱导PML-RARα融合蛋白降解，并通过线粒体途径触发癌细胞凋亡。在此基础上，其与全反式维甲酸（ATRA）联合形成的“上海方案”，通过诱导分化与诱导凋亡的协同作用，将APL从致死率最高的急性白血病转变为首种可被基本治愈的成人白血病。本文系统回顾了三氧化二砷从毒物到药物的转化历程、分子机制及其临床价值，并探讨其在新型制剂开发、适应症拓展等方向的最新研究进展。这一案例不仅诠释了“以毒攻毒”思想的现代科学内涵，也为基于天然产物的靶向药物研发提供了方法论启示。

来源：2026年第5期

《化学通报》期刊编辑部

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